Важные новости для нашего сообщества: прогресс в разработке терапии PYC-002!

Дорогие родители, делимся обнадеживающими новостями с Семейной конференции PMSF 2026. Компания PYC Therapeutics представила свежие доклинические данные о своем экспериментальном препарате PYC-002, который создан для того, чтобы увеличить выработку белка SHANK3 и воздействовать прямо на первопричину синдрома Фелан-МакДермид.

На клетках головного мозга, полученных от пациентов: PYC-002 успешно повысил уровень белка SHANK3 до показателей, близких к здоровым, и заметно улучшил связь между нейронами.

На приматах: исследователи доказали, что даже после одной дозы препарат проникает в ключевые отделы мозга и увеличивает количество нужного нам белка.

Конец 2026 года: планируется запуск наблюдательного исследования «естественной истории заболевания» (natural history study).

2027 год: ожидается старт первых в истории клинических испытаний препарата на людях (после получения одобрения регулирующих органов).

Главный вывод:Хотя это пока доклинический этап (исследования проводятся в лабораториях, а не на пациентах), для всех нас это огромный шаг вперед. Наука движется к созданию терапии, которая будет не просто маскировать симптомы, а корректировать генетическую причину синдрома. Мы обязательно будем следить за продвижением PYC-002 к клиническим тестам!